世界首例基因编辑猪肝脏移植成功，为肝病患者带来新希望

本文聚焦我国在异种器官移植领域的重大突破，介绍了中国研究团队将基因编辑猪的肝脏成功移植到脑死亡人体内的案例，阐述了“四川造”基因编辑猪在其中的关键作用以及背后 20 余年的技术积累，展现了该研究为解决器官短缺问题带来的希望。

在我国，肝病患者数量庞大，约有近 4 亿肝病患者，其中肝硬化患者达 700 多万，而且每年还新增 30 万 - 50 万的肝衰竭患者。对于肝衰竭患者而言，肝移植是目前唯一有效的根治方式。然而在现实中，很多患者因为等不到合适的人类供肝而失去了宝贵的生命。不过，近年来随着科技的不断发展，以基因编辑猪为供体的异种器官移植研究，或许能为更多终末期肝病患者带来生的希望。

北京时间 3 月 27 日凌晨，一则振奋人心的消息传来。中国研究团队题为《Gene - modified pig - to - human liver xenotransplantation》的论文在国际顶级学术期刊《自然（Nature）》上发表。该论文报告了世界首例将基因编辑猪的肝脏成功移植到脑死亡人体内的案例。

本次研究中基因编辑猪肝脏移植示意图（图据西京医院）

在肝脏移植完成后，经过 10 日的观察期，直至观察终点，研究人员有了一系列令人欣喜的发现。移植的猪肝脏颜色和质地均表现正常，血流动力学状态良好，能够持续分泌胆汁。外周血中的转氨酶、胆红素和猪源性白蛋白等指标变化也都符合生理预期，凝血功能维持在相对稳定的状态。而且，受体免疫应答有关的补体活化、T 细胞和 B 细胞反应均被良好抑制。同时，尚未发现猪内源性逆转录病毒在人体传播的情况。

西京医院表示，该研究成果具有重要意义。它充分说明供体猪的六基因编辑策略与受体特异性免疫抑制方案的组合，在控制异种肝移植超急性排斥和急性排斥方面是安全有效的。这意味着猪肝在人体能够正常发挥生理功能，并且在短期内不会出现跨物种感染的情况。

窦科峰院士曾介绍，该项研究的顺利开展，无疑是异种器官移植领域的重大突破，也是异种肝移植向临床迈进的关键一步。它为下一步的临床应用提供了坚实的理论依据和丰富的数据支撑。

“四川造”基因编辑猪：为异种器官移植研究奠定坚实基础

本次发表论文的研究中，器官供体是一只来自四川省内江市中科奥格 DPF 医用供体猪培育中心的 6 基因编辑猪。3 月 25 日，中科奥格受邀出席《自然》杂志全球新闻发布会。公司董事长潘登科教授、首席科学家邓绍平教授代表团队，向《科学新闻》等 20 余家全球权威媒体介绍了基因编辑供体猪的详细情况，并认真回答了记者的相关问题，受到了全球的广泛关注。

潘登科表示，猪器官因其生理功能和大小与人类较为匹配，所以成为了极具潜力的供体来源。“中科奥格提供的基因编辑猪，在此次研究中发挥了关键作用。这些猪经过 6 基因编辑，敲除了介导超急性排斥反应的关键基因，如 GGTA1、β4GalNT2 和 Neu5Gc，同时插入了有助于异种移植相容性的人源基因（CD46、CD55、TBM），大大降低了免疫排斥风险，为移植手术的成功奠定了坚实基础。”

同时，潘登科认为这一成果发表于《自然》，充分证明了中科奥格基因编辑猪在异种肝脏移植领域的卓越地位和重大价值。“实际上，中科奥格不仅为此次临床研究提供了高质量基因编辑供体猪，而且作为临床研究的合作方参与了研究全过程。”他还表示，这次突破是在 2010 年以来，基因编辑猪 15 年的研发和合作基础上所取得的最新成果。未来，中科奥格将进一步与中国多个器官移植中心开展各种器官移植的临床研究，推动异种移植走向临床，真正解决器官短缺问题。

中科奥格 DPF 医用供体猪培育中心（图据中科奥格）

20 余年技术积累，助力我国异种器官移植技术发展

培育出符合要求的基因编辑供体猪，是异种器官移植研究得以发展的基础与关键。仅在 2025 年，中科奥格的基因编辑猪就已参与了我国多场异种器官移植重要研究。其中包括 1 月开展的“多基因编辑猪 - 脑死亡遗体”肝脏原位移植研究，这是国际上首次实现基因编辑猪肝脏对人体肝脏完全替代；还有 3 月开展的“多基因编辑猪 - 终末期肾病患者”肾脏移植研究，这是亚洲首例、全球第五例“多基因编辑猪－终末期肾病患者”异种肾移植手术。

而这些重要进展的背后，是超过 20 年的技术积累。潘登科过去接受采访时曾介绍，早在 2003 年，团队就开始了基因编辑猪异种器官移植最底层的技术积累，进行克隆猪研究。2010 年，他们培育出中国第一头“抗超急性免疫排斥基因猪”，正式打开中国异种大器官移植新时代。

随后，自 2013 年起，潘登科团队开始持续为全国多个器官移植中心提供移植用猪，并陆续与多家医院展开合作。在不断优化供体猪的同时，推动基因编辑异种器官移植研究一步步从“猪－猴”过渡至“猪－脑死亡受体”。截至目前，潘登科团队已完成 69 例“猪－猴”异种器官移植临床前研究，以及 8 例“猪－脑死亡受试者”异种器官移植亚临床研究。应用到研究中的供体猪也从 1 基因、4 基因编辑猪，逐渐升级到 6 基因编辑猪，并且 6 基因编辑猪实现自然繁育，可以批量生产供体猪。

本文围绕中国研究团队将基因编辑猪肝脏移植到脑死亡人体的成功案例展开，介绍了移植效果及意义，强调了“四川造”基因编辑猪的关键作用和背后 20 余年的技术积累。这一成果是异种器官移植领域的重大突破，为解决器官短缺问题带来了希望，未来有望推动异种移植走向临床应用。