我国科学家在帕金森病治疗方面的新发现，包括发现的新靶点FAM171A2以及筛选出的候选药物bemcentinib等内容。
我国的科学家取得了一项令人振奋的成果，那就是发现了帕金森病的全新治疗靶点。这一发现来自国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队。他们发现了名为FAM171A2的帕金森病全新治疗靶点，并且还筛选出了候选药物。这一成果意义非凡，在未来很有可能被用于对帕金森病进行早期的干预，这对于广大帕金森病患者来说无疑是一个巨大的福音。就在北京时间2月21日，相关的成果已经发表在了著名的《科学》杂志之上。
帕金森病在神经退行性疾病当中的危害不容小觑，它的严重程度仅次于阿尔茨海默病。这种疾病对患者的日常生活产生了严重的影响，它的致残率和死亡率都比较高，而且在我国，帕金森病患者的基数相当庞大。以往的研究表明，病理性α - 突触核蛋白在脑内异常聚集传播是帕金森病发病的核心机制。然而，传统的治疗方法仅仅只能缓解症状，却无法延缓疾病的病程。郁金泰团队经过了长达5年的艰苦攻关，终于发现神经元膜受体FAM171A2蛋白就像是致病蛋白传播的“智能识别门”一样，而且这个蛋白的含量和患者脑内病理蛋白的水平呈现正相关的关系。通过转基因动物实验可以证实，抑制这个蛋白就能够有效地控制帕金森样症状的进展。
基于这样一个重要的发现，研究团队借助人工智能技术的强大力量，对7000多种化合物进行了筛选，最终锁定了候选药物bemcentinib。在体外以及动物实验当中都表明，这个小分子药物能够阻断FAM171A2与致病蛋白的结合，从而抑制多巴胺能神经元对病理蛋白的摄取。《科学》杂志对这项研究成果给予了高度的评价，称其提供了一种阻断病理传播并且延缓疾病进展的潜在治疗方法，这是一项非常有趣、新颖、重要并且具有转化意义的研究。
郁金泰教授表示：“这项发现有望在疾病的早期阶段就阻断病理进程，构建起一个‘标本兼治’的治疗新体系。”目前，该团队已经为这一研究成果申请了国际专利，并且计划在接下来的几年时间里，集中精力开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，进一步将相关的成果推向临床试验以及临床应用，从而推动建立起有效阻断疾病进展的创新疗法。而且，这一研究成果还能够为阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病提供新的治疗思路。
我国科学家在帕金森病治疗研究方面取得了重大突破，发现新靶点FAM171A2并筛选出候选药物bemcentinib，有望早期干预帕金森病，还可能为其他神经退行性疾病提供新思路，这是我国医疗科研领域的又一重要成果。
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